20 février 2018
Pétition pour une maladie rare
La famille de Liam Défossés veut un accès à un traitement
Par: Julie Lambert

Liam et son père Yan Défossés ont accès au médicament pour quelques mois, mais s'inquiètent du manque d'accessibilité au traitement. (Photo : Julie Lambert)

Les parents de Liam Défossés, un garçon sorelois de six ans atteint d’amyotrophie spinale de type 1, font partie des 15 000 personnes ayant signé une pétition déposée, le 8 février dernier, à l’Assemblée nationale du Québec. Les signataires demandent une couverture publique pour pouvoir accéder à un médicament actuellement hors de prix le mettant ainsi hors de portée de bien des familles.

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Le médicament demandé est le Spinraza qui améliorerait la condition physique et respiratoire des gens atteints d’amyotrophie spinale, une maladie dégénérative musculaire touchant 250 personnes au Québec. Le médicament permettrait aussi de réduire la progression de la maladie.

L’Institut national d’excellence en santé et services sociaux (INESSS) a décidé en décembre que son remboursement ne serait pas un décision raisonnable en raison des prix soumis par le fabricant. Yan Défossés, le père de Liam, déplore, tout comme les autres parents, la décision de l’INESSS. Selon lui, il était primordial de se faire entendre puisque le manque d’accès au médicament crée de graves conséquences.

« Le problème, c’est le cash. Le médicament est trop cher pour ce qu’il donne selon eux. Le médicament coûte 350 000$, car la compagnie qui la fabrique est la seule à détenir le brevet. C’est une question d’offre et de demande. Le jour du dépôt, un gars est décédé. Un mois à attendre, c’est un mois de trop. Encore combien de temps on devra attendre pendant que des gens meurent alors qu’ils pourraient garder leurs capacités et même freiner la maladie », décrit le père de Liam Défossés, qui est atteint de cette maladie.

Son fils bénéficie pour le moment du médicament de la compagnie pharmaceutique qui a fait un don humanitaire à sa famille, mais le traitement pourrait s’arrêter à tout moment. Lui-même a vu les bienfaits sur la vie de son garçon et d’autres personnes à travers le monde qui ont accès à ce médicament.

Une aide attendue

Yan Défossés croit que le gouvernement doit non seulement mettre ce médicament sur la liste de la Régie d’assurance-maladie du Québec (RAMQ), mais également mettre à jour les outils d’évaluation pour l’admissibilité à de tels médicaments. Ces derniers doivent être ajustés pour convenir aux maladies orphelines, pense-t-il.

La pétition était une des actions prévues par les parents désirant que les choses changent. Une manifestation est prévue en mars devant le parlement à Ottawa afin de se faire entendre, ajoute-t-il.

« On est en retard. Dans d’autres pays, on a trouvé des solutions. Ici, il n’y a pas de vision. On dirait que ces personnes, ce sont comme une sous-catégorie. On a l’impression qu’ils se disent que ce sont des handicapés, qu’ils ne valent rien. Alors, on crie pour eux. On espère faire bouger les choses, mais ici, cela bouge selon le système québécois, c’est-à-dire très lentement », se désole-t-il.

Pas une question d’argent, dit le ministre

L’attachée de presse du ministre Gaétan Barrette, Catherine W. Audet, a répondu que le ministère respecte toujours l’avis de l’INESSS. Dans ce cas-ci, l’organisme a refusé le remboursement pour les maladies de type 2, 3 et pré symptomatique, car sa valeur thérapeutique n’a pas été démontrée. Pour le type 1, il sera remboursé prochainement.

« Comme le ministre l’a dit à plusieurs reprises, il ne s’agit pas d’une question d’argent. Nous remboursons des médicaments aussi chers s’ils ont prouvé leur efficacité. Pour le type 1, comme la valeur thérapeutique a été démontrée, le Québec pourra, avec l’Alliance pharmaceutique pancanadienne, l’organisme représentant les provinces pour la négociation des prix des médicaments auprès des fabricants, entreprendre des négociations en vue d’en venir à une entente sur un prix adéquat », a-t-elle commenté.

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